UNM Cancer Center svolge un ruolo chiave nel primo test sull'uomo di un nuovo farmaco contro il cancro

Nuovi promettenti farmaci mirati ai tumori solidi; studi clinici di fase 1A completati con successo

Albuquerque, NM - Il Comprehensive Cancer Center dell'Università del New Mexico ha svolto un ruolo chiave nei primi studi clinici di un nuovo farmaco che si rivolge ai tumori solidi del cancro. Gli studi clinici di Fase 1A segnano la prima volta che il farmaco è stato utilizzato nelle persone. Ha aperto in diversi siti in tutto il paese. Olivier Rixe, MD, PhD, presso l'UNM Comprehensive Cancer Center, ha supervisionato lo sviluppo del protocollo nazionale delle sperimentazioni cliniche e ha diretto la sperimentazione nel New Mexico.

Il farmaco, chiamato BXQ-350, ha dimostrato in studi preclinici di indurre le cellule cancerose a morire, ma ha scarso effetto sulle cellule normali. È prodotto da Bexion Pharmaceuticals, una società biotecnologica privata, che si concentra sulle cure per il cancro. BXQ-350 è composto da una proteina umana chiamata SapC e da un lipide umano chiamato DOPS.

I ricercatori clinici per la sperimentazione clinica di fase 1A hanno testato la sicurezza di BXQ-350. "Aveva un ottimo profilo di sicurezza", afferma Rixe. Rixe spera che il farmaco continuerà a essere promettente per coloro il cui cancro al cervello si è ripresentato. È particolarmente fiducioso per coloro a cui è stato diagnosticato il glioblastoma multiforme, un cancro al cervello particolarmente aggressivo.

I nuovi farmaci e trattamenti contro il cancro passano attraverso una serie di passaggi prima che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti li approvi per l'uso nelle persone. L'intero processo può richiedere un decennio o più e costare miliardi di dollari. Le prime fasi verificano se il nuovo farmaco o trattamento è sicuro, quali sono i suoi effetti collaterali e qual è la dose migliore per il trattamento. Le fasi successive verificano se il nuovo farmaco o trattamento funziona meglio della terapia standard. Tutti gli studi clinici negli Stati Uniti devono soddisfare le rigorose misure di sicurezza imposte dalla FDA.

Terry Novak, RN, è stato il coordinatore delle sperimentazioni cliniche infermieristiche per la sperimentazione clinica BXQ-350 presso l'UNM Cancer Center. "È stato un onore per me far parte di questo processo", dice. "Il farmaco è stato molto ben tollerato con effetti collaterali minimi".

I primi studi clinici sono chiamati studi clinici di fase 1A. I ricercatori clinici si assicurano che le persone che partecipano a uno studio clinico di Fase 1A seguano il set di regole dello studio, chiamato protocollo. La FDA approva il protocollo della sperimentazione clinica prima che possa iniziare. Il protocollo elenca i dettagli di come verrà somministrato il farmaco o il trattamento e quali dati verranno raccolti. È importante sottolineare che descrive anche le condizioni in cui i ricercatori interromperanno la sperimentazione clinica.

Gli studi clinici di fase 1 testano quanto sia sicuro un farmaco per le persone e come si muova attraverso i corpi delle persone. Ampi studi preclinici, che i ricercatori conducono sugli animali, suggeriscono un intervallo di partenza per dosi sicure nelle persone. Gli studi clinici di fase 1 iniziano alla dose più bassa alla quale i ricercatori clinici si aspettano di vedere un effetto. I protocolli richiedono aumenti graduali della dose mentre si osservano molto attentamente le persone durante lo studio.

I ricercatori clinici possono interrompere una sperimentazione clinica in qualsiasi momento se le persone coinvolte hanno gravi effetti collaterali. Gli studi clinici di fase 1 non utilizzano un placebo; tutti quelli che partecipano alla sperimentazione sanno che stanno ricevendo il nuovo farmaco. "I pazienti di questo studio sono davvero i nostri eroi", dice Novak a proposito delle persone del processo BXQ-350. Novak li ha aiutati a rispettare il protocollo della sperimentazione clinica. Dice: "Il loro coraggio e la loro fiducia nell'UNM Cancer Center e nel Dr. Rixe hanno reso possibile questo processo".

Rixe ha dato origine al protocollo di Fase 1 e ha supervisionato lo sviluppo del protocollo per tutti i siti in cui si sono svolti gli studi clinici di Fase 1A BXQ-350, oltre a dirigere lo studio clinico di Fase 1A presso l'UNM Cancer Center. È stato anche coinvolto nello sviluppo del farmaco attraverso studi preclinici, fino alla sua applicazione sperimentale di nuovi farmaci.

Rixe e il suo team di studi clinici di fase 1 presso l'UNM Cancer Center hanno completato 12 studi clinici di fase 1 nel New Mexico. "Offriamo ciò che altri centri oncologici, come Harvard e MD Anderson, offrono ai loro pazienti", afferma Rixe. "I pazienti trattati all'UNM Cancer Center sono tra i primi al mondo a ricevere questo farmaco".

Informazioni su Bexion Pharmaceuticals
Bexion Pharmaceuticals è una società biotecnologica privata focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di cure innovative per il cancro. Il biologico di prima classe di Bexion, BXQ-350, ha dimostrato un targeting selettivo del tumore con un potenziale di efficacia clinica in un'ampia gamma di tumori. Nel 2013 l'NCI ha assegnato a Bexion un prestigioso "Bridge Award" di 3 milioni di dollari per supportare i test di BXQ-350 nella clinica. Nel febbraio 2015, la FDA ha concesso a Bexion lo status di farmaco orfano per la Saposina C, il principio attivo del suo farmaco brevettato BXQ-350, per il potenziale trattamento del glioblastoma multiforme (GBM), un tipo di cancro al cervello. Nel giugno 2015, Bexion ha vinto un Tibbett's Award dalla Small Business Administration per aver esemplificato il meglio dell'innovazione. Per maggiori informazioni visita www.bexionpharma.com.

Informazioni sull'UNM Comprehensive Cancer Center
I UNM Centro completo per il cancro è il centro oncologico ufficiale del New Mexico e l'unico centro oncologico designato dal National Cancer Institute in un raggio di 500 miglia. I suoi 125 medici specializzati in oncologia certificati dal consiglio includono chirurghi oncologici in ogni specialità (addominale, toracico, osseo e dei tessuti molli, neurochirurgia, genito-urinario, ginecologia e tumori della testa e del collo), ematologi/oncologi medici adulti e pediatrici, oncologi ginecologici e radioterapisti .

Informazioni di contatto del Centro oncologico completo dell'UNM
Dorothy Hornbeck, JKPR, 505-340-5929, dhornbeck@jameskorenchen.com
Michele Sequeira, Centro oncologico dell'UNM, 505-925-0486, msequeira@salud.unm.edu