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di Michael Haederle

Spegnere l'infiammazione

Il farmaco mostra risultati promettenti nel trattamento della sclerodermia localizzata nei bambini, mostra uno studio dell'UNM

Armani Sanchez era un bambino quando sua madre Alma ha scoperto una piccola macchia marrone sotto il braccio sinistro. Un medico le ha detto che si trattava di eczema e ha detto che sarebbe andato via man mano che la ragazza cresceva, ma il problema è peggiorato.

"Ho notato dove ha iniziato a diffondersi nella parte superiore del braccio", dice Alma. "Ho finito per comprare creme, shampoo, lozioni per l'eczema: niente mi aiutava".

Per Alma e suo marito José è stato l'inizio di un'odissea di visite mediche alla ricerca di una diagnosi. Armani è stato visto a Las Cruces e Silver City prima che un medico ad Albuquerque confermasse una diagnosi di sclerodermia localizzata - cicatrici e indurimento della pelle che derivano da un'infiammazione.

"Quando ha visto Armani e ha visto quanto fosse brutto, ha detto: 'Devo mandarti da qualcuno che è davvero bravo con questo'", dice Alma. "È stato allora che siamo stati trasferiti dal dottor Kalampokis."

Ioannis Kalampokis, MD, PhD, assistente professore presso la Divisione di Reumatologia Pediatrica dell'Università del New Mexico, vede centinaia di bambini provenienti da tutto lo stato con condizioni autoimmuni e infiammatorie, molte delle quali rare.

Come è successo, stava già usando una nuova terapia per il trattamento della sclerodermia localizzata nei bambini.

I medici non sanno cosa causa la sclerodermia. Non esiste una cura, quindi si concentrano sul controllo dell'infiammazione con i farmaci. Il trattamento standard è una combinazione di steroidi e metotrexato, un farmaco contro il cancro, ma non funziona per tutti.

Kalampokis stava usando abatacept off-label nei bambini con sclerodermia localizzata. Abatacept è un farmaco che interferisce con l'attivazione delle cellule T che si ritiene svolgano un ruolo chiave nell'innescare l'infiammazione come parte della risposta immunitaria dell'organismo. Studi in Europa hanno dimostrato che è efficace negli adulti con sclerodermia localizzata, ma è stato usato raramente nei bambini con questa condizione.

Kalampokis è stato l'autore principale di a documento di riferimento recentemente pubblicato sulla rivista Seminari su artrite e reumatismi con i colleghi Aimee Smidt, MD, professore e presidente del Dipartimento di Dermatologia, e Belina Yi, DO, residente nel Dipartimento di Pediatria, che descrive l'uso riuscito di abatacept in otto giovani pazienti UNM, incluso Armani.

"Questo è il primo documento pubblicato su abatacept come trattamento per la sclerodermia localizzata nei bambini nel mondo e il primo su bambini o adulti negli Stati Uniti", afferma Kalampokis.

Abatacept, che in precedenza aveva ottenuto l'approvazione della FDA per il trattamento dell'artrite giovanile, ha un buon profilo di sicurezza, afferma. Nei bambini con sclerodermia localizzata, elimina l'infiammazione che danneggia la pelle. "Una volta eliminata la risposta infiammatoria con gli steroidi all'inizio del trattamento, la sfida è quella di tenerla effettivamente bassa in modo che non ritorni mai", dice.

Kalampokis ha iniziato a prescrivere abatacept per i pazienti con sclerodermia a lui indirizzati dai dermatologi. "In pratica avevano fallito tutti gli altri trattamenti", dice. "L'ho usato in alcuni pazienti che avevano fallito i trattamenti precedenti e avevano osservato buoni risultati, quindi ho iniziato a usarlo su nuovi pazienti".

Il presidente della dermatologia Aimee Smidt afferma che la sclerodermia localizzata è spesso una malattia molto impegnativa e che i pazienti spesso vedono sia dermatologi che reumatologi.

"Ai dermatologi viene insegnato a utilizzare determinati farmaci immunomodulatori, ma per molti pazienti semplicemente non sono sufficienti", afferma. "Questo studio è davvero una pietra miliare, in quanto condividerà la nostra esperienza presso l'UNM nel trattare con successo i bambini con sclerodermia in questo nuovo e sicuro modo e probabilmente aiuterà i bambini con questo raro disturbo in tutto il paese".

Lo studio era una revisione retrospettiva dei trattamenti forniti come parte delle cure regolari nella clinica di reumatologia pediatrica dell'UNM. Kalampokis sottolinea che saranno necessari ulteriori studi per valutare appieno il potenziale terapeutico di abatacept nella sclerodermia localizzata.

Quando Kalampokis ha visto Armani Sanchez nel marzo 2018, la sua sclerodermia si era diffusa in altre parti del suo corpo.

Le cicatrici della malattia erano arrivate al punto in cui non poteva stringere il pugno, toccarsi la spalla o allungare il braccio. Kalampokis l'ha iniziata con infusioni mensili di abatacept, oltre a un farmaco immunomodulatore chiamato micofenolato e infusioni di uno steroide.

Armani ha risposto immediatamente al regime, dice sua madre.

"Dal primo giorno in cui ha ricevuto il farmaco, il tono della sua pelle è cambiato", dice Alma. Le sue lesioni cutanee hanno smesso di progredire e con l'aiuto della terapia fisica ha ottenuto una maggiore libertà di movimento nel polso e nel gomito sinistro.

Alma attribuisce a Kalampokis il merito di aver cambiato la vita di sua figlia e di aver comunicato le sue scoperte in modo efficace.

"Sono così grata di averlo trovato", dice. "Ha preso tutte le domande a cui avevo bisogno di una risposta. Lo fa ancora oggi".

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